国药集团中国生物研究院

2024年7月，中国生物研究院（新型疫苗国家工程研究中心）免疫治疗中心举办主题为“克癌有方之靶点发现和利用”的学术论坛。此次论坛邀请了免疫治疗研究领域的三位杰出专家学者分享了最新研究成果。来自徐州医科大学江苏省肿瘤生物治疗研究所的孙阳教授作题为“肿瘤药物靶向治疗的新思考”的学术报告，深入探讨了肿瘤药物新靶点的发现与验证；来自昌平国家实验室的任仙文研究员，以“单细胞时空重构与肿瘤免疫”为主题，介绍了团队应用生物信息学和计算生物学解析肿瘤相关分子靶标及潜在作用机制方面的进展；特邀来自北京大学肿瘤医院的沈琳教授，以三十余年丰富的临床实战经验，全面且深入地梳理了细胞治疗临床研究的国内外前沿进展、面临的挑战以及取得的突破，并分享了多个肿瘤新药临床研发实例，为参会人员提供了宝贵的经验和启示。研究院免疫治疗中心刘昊霖、范盈盈作学术报告，与与会专家们分享讨论了研究院在肿瘤靶点发现与筛选以及CAR-T细胞治疗方面的阶段性进展。

中国生物研究院围绕新发传染病和重大疾病的预防与治疗，重点布局建设了创新疫苗中心、免疫治疗中心、新材料科学中心、蛋白药物中心、超算与数据中心五大创新中心。免疫治疗中心作为研究院现代医疗技术的先锋阵地，专注于免疫治疗和细胞（基因）治疗新靶点、新机制的发现筛选与验证评价，致力于推动个性化与通用型细胞免疫治疗等前沿技术的产品研发与转化，以探索更高效、更精准的疾病治疗手段。

当前，CAR-T在血液瘤及淋巴瘤的治疗中展现了显著效果，全球已有11款针对CD19和BCMA靶点的CAR-T产品获得批准并投入市场。然而，在针对实体瘤的细胞治疗领域，仍存在诸多技术挑战和难点。孙阳教授围绕肿瘤棕榈酰化蛋白作为肿瘤靶向治疗的潜在策略及其应用前景，详细阐述了棕榈酰化修饰在肿瘤发生与发展中的调控机制，并介绍了团队在相关小分子靶向药物研发的最新进展。

单细胞转录组测序，作为当前广泛应用的测序技术，尽管在科研与应用中发挥着重要作用，但在组织分离过程中，由于细胞离散化从而导致单一细胞的组织空间位置等关键信息大量流失。任仙文研究员系统分享了团队在肿瘤免疫研究方面，应用时空转录组技术所取得的创新成果。团队针对肿瘤免疫领域的研发需求，成功开发了一系列生物信息学工具。创新性地以单细胞时空重构为切入点，通过大数据分析，运用特定算法精准识别出与肿瘤发生密切相关的多个潜在机制及分子靶标，为肿瘤免疫治疗提供了新的思路和方法。

随着生物医疗领域的快速发展，抗肿瘤新药的临床试验数量呈现逐年增长的态势。在我国，胃癌、肝癌、食管癌等消化道肿瘤均为高发癌种。由于当前相关研究有限，消化道肿瘤被视为所有实体瘤中治疗最具挑战性的领域。沈琳教授长期专注消化系统肿瘤的诊断与治疗，在本次论坛上，全面阐述了实体瘤靶点及最新的临床研究进展，重点介绍了国内首个实体瘤CAR-T临床应用的成功案例。沈教授深入分享了临床研究中积累的宝贵经验，详细总结了CAR-T治疗实体瘤所面临的挑战及相应的研究策略。在交流互动环节，沈教授向与会人员分享了细胞与基因治疗（CGT）领域特有的IIT临床研究的实战经验，对细胞治疗的早期研究提出具有实践价值的宝贵建议，也为研究院未来细胞治疗领域研发工作提供了建设性指导。

在论坛上，研究院免疫治疗中心刘昊霖主任和范盈盈博士分别就“肿瘤新生抗原鉴定技术平台搭建”及“实体瘤CAR-T的早期研发”两个研究方向，报告最新研发进展。他们详细展示了研究院CGT研发团队自成立以来，在肿瘤靶点发现与鉴定、创新CAR-T产品研发方面所取得的阶段性成果。展望未来，结合现有的创新成果和技术平台，研究院将持续致力于在靶向实体瘤及肿瘤微环境的CAR-T治疗领域取得重大突破。